Dystrophie de Duchenne, les étapes de l’avant avec la tige

Un nouvel espoir pour lutter contre la dystrophie de duchenne dystrophie continuent à arriver de la recherche: une nouvelle thérapie génique développé par l’équipe du prof. Giulio Cossu et par le prof. François-Xavier allemand, respectivement, de l’hôpital San Raffaele de Milan et l’Université, le citoyen, a été en mesure de montrer une amélioration des symptômes sur un modèle animal. Une amélioration due en partie à l’utilisation de cellules souches.

Depuis quelque temps, les chercheurs se concentrent sur la possibilité d’agir directement sur la dystrophine, protéine qui manque dans la production des malades dystrophie. Pour ce qui concerne le type de Dystrophie musculaire de duchenne, le problème est considéré dans la mutation d’un gène situé sur le chromosome X, ce qui entrave la création de cette protéine nécessaire, en effet, indispensable pour la croissance et le bon développement des cellules musculaires.

La majorité de vos efforts, grâce aussi aux progrès de la science, en hausse constante depuis des années maintenant, concentrés sur les thérapies géniques. Les chercheurs italiens sont sur le sujet, en essayant d’apporter de la bonne santé du gène de la dystrophine dans les muscles des patients. Malheureusement, la taille de la même est en train de faire rencontrer des problèmes lors de son transport par le biais d’un vecteur viral, pour ne pas mentionner le fait que ce type de traitement doit être injecté dans le corps entier.

L’équipe Cossu, à travers une étude rendue publique récemment, dans un article publié dans la revue Science Translational Medicine, ont montré comment il est possible de faire en quelque sorte contourner le problème de transport, apportant avec elle une copie saine du gène nécessaire à la production de dystrophine, en la combinant avec les cellules souches et un chromosome artificiel de l’homme. Une solution qui sonne presque de la science fiction, mais dans la réalité est le résultat de plusieurs années d’expérimentation et de recherche par l’équipe de chercheurs en italie.

Explique le prof. Cossu:

Et beaucoup de ce que nous nous concentrons sur cette recherche. Il y a dix ans, nous avons identifié un type particulier de cellules souches qui sont normalement associés avec des vaisseaux sanguins, la mesoangioblasti, qui, dans les études menées sur les deux modèles de dystrophie, chez la souris et le chien, ont été montré pour être en mesure de fusionner avec des fibres musculaires existantes, la production de dystrophine, sain et de régénération des tissus musculaires.

Jusqu’à maintenant, l’équipe a réussi à utiliser uniquement les cellules saines à partir d’un donneur, avec pour conséquence la nécessité de l’utilisation de médicaments anti-rejet. Grâce à la collaboration avec un groupe de scientifiques japonais a réussi à créer un “transporteur  » les chromosomes artificiels” capable de le diriger dans le corps, la santé, le gène qui, lorsqu’il est inséré dans le mesoangioblasti a été en mesure d’atteindre les muscles des animaux dystrophiques.

Pour les essais sur l’homme vous avez besoin d’attendre pour un peu plus de temps.

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Source: Science Translational Medicine

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